Documentaire De Hoofdprijs over medicijn SMA

Zo’n 500 Nederlanders met de progressieve spierziekte SMA verliezen iedere dag iets van hun spierkracht tot ze daar uiteindelijk aan zullen overlijden. Er is een medicijn dat het proces mogelijk kan stoppen of zelfs verbeteren. Maar omdat het medicijn extreem duur is krijgen de meeste SMA-patiënten het niet. Het is de vraag of dat moment ooit gaat komen.

De documentaire De Hoofdprijs volgt de komst van het eerste en enige medicijn voor de SMA. Met aangrijpende interviews en door er op cruciale momenten met de camera bij te zijn, krijg je mee hoe de wereld van SMA-patiënten beweegt tussen hoop en wanhoop. De patiënten leven met een dodelijke ziekte én de wetenschap dat er een medicijn is dat ze kan helpen, maar wat ze niet krijgen. Naast aangrijpende verhalen van patiënten, zien we het politieke spel waarbij de minister de strijd aangaat met de machtige farmaceut.

De hoop voor SMA-patiënten ontstaat in 2013 als er in Amerika verbluffende resultaten behaald worden in een klinisch onderzoek. In de kleine groep deelnemers van jonge baby’s zit het jongetje Cameron. Net een paar weken oud, krijgt hij de diagnose SMA en geeft de arts hem nog enkele maanden te leven. Maar door de behandeling met het medicijn Spinraza verandert dat levensperspectief volledig. Wanneer hij anderhalf jaar oud is, filmen zijn ouders dat Cameron zelfstandig voor een spiegel staat. Een absoluut wonder. Het filmpje van Cameron gaat de wereld over en wordt iconisch voor wat Spinraza kan doen.

Wanneer Spinraza uiteindelijk op de markt komt vraagt de farmaceut een extreem hoge prijs, en zit Minister Bruins van Medische Zorg met zijn handen in het haar. Door de alsmaar stijgende druk op het zorgbudget besluit de minister te laten onderzoeken of de kosten van het middel opwegen tegen de positieve effecten. En zo begint een traag proces en moeten Nederlandse SMA-patiënten afwachten of ze het medicijn krijgen of niet.

In de twee jaar die tijdens het filmen van de documentaire verstrijken heeft het overgrote deel van de Nederlandse SMA-patiënten nog steeds geen toegang tot Spinraza, terwijl het medicijn in Duitsland en België gewoon beschikbaar is.
KRO-NCRV 2Doc De Hoofdprijs combineert aangrijpende, persoonlijke verhalen met het principiële vraagstuk over welke prijs we als samenleving voor zorg moeten betalen.

De Hoofdprijs is gemaakt door Jannes van Lenteren in opdracht van het Prinses Beatrix Spierfonds, in samenwerking met de patiëntenvereniging Spierziekten Nederland en het Universitair Medisch Centrum Utrecht. De documentaire is mede mogelijk gemaakt door financiering van de VriendenLoterij.

Recordbedrag van ruim 1,8 miljoen euro voor Spieren voor Spieren

Op zaterdag 6 april werd tijdens de 15e editie van het succesvolle Spieren voor Spieren Gala een recordopbrengst van maar liefst 1.887.279,50 euro opgehaald. Het goede doel gaat de opbrengst investeren in wetenschappelijk onderzoek, diagnose, behandeling en zorg ten behoeve van kinderen met een spierziekte. Het prestigieuze gala werd gepresenteerd door Dione de Graaff en vond plaats in het Scheepvaartmuseum te Amsterdam. Op het gala waren vele prominenten aanwezig uit het bedrijfsleven en de sportwereld, zoals de hoofdambassadeur van Spieren voor Spieren Sven Kramer en ere-ambassadeurs Truus en Louis van Gaal en beschermheer Ronald de Boer. 

Traditiegetrouw organiseren goede doelen veilingen. Echter, tot grote verrassing van de gasten, had Spieren voor Spieren een vernieuwend fondsenwervend concept gekozen, waarbij iedereen kon winnen. Aanwezigen maakten kans op spectaculaire prijzen, waaronder een schaatsclinic van Sven Kramer, een helikoptervlucht met Danny Blind, golfen met Marco van Basten, een ontmoeting met Max Verstappen of een plek in de ploegleidersauto van Jumbo Visma tijdens een etappe van de Tour de France. Misschien wel de mooiste prijs van de loterij was een verblijf met 10 gasten op een super de luxe jacht. De geslaagde avond was mede te danken aan de optredens van Trijntje Oosterhuis en Ali B.  

Spieren voor Spieren
In Nederland leiden 20.000 kinderen aan een spierziekte. Sporters begrijpen als geen ander het belang van goed werkende spieren. Het motto van Spieren voor Spieren is dan ook “gezonde spieren voor zieke spieren”. Mensen die in actie komen voor Spieren voor Spieren organiseren fondsenwervende acties die vaak een link hebben met sport. Denk aan hardloopevenementen, zwemtochten maar ook spinningmarathons. Geld dat is opgehaald wordt besteed aan het Spieren voor Spieren Kindercentrum van het UMC Utrecht. Hier kunnen kinderen terecht voor de beste diagnose, behandeling en zorg. In de afgelopen 10 jaar zijn hier ruim 4.000 kinderen met een spierziekte geholpen. Spieren voor Spieren financiert tevens wetenschappelijk onderzoek met als doel; alle spierziekten bij kinderen verslaan.

Ruim 2 miljoen euro voor nieuwe onderzoeken naar spierziekten

Het Prinses Beatrix Spierfonds heeft afgelopen zaterdag tijdens het jaarlijkse Spierziektecongres  bekendgemaakt negen nieuwe wetenschappelijke onderzoeken naar spierziekten te financieren. Samen goed voor ruim twee miljoen euro. Om het meeste effect te halen uit de onderzoeken die het fonds financiert, worden de onderzoeksvoorstellen beoordeeld door drie partijen: buitenlandse experts, de Wetenschappelijke Adviesraad en de Gebruikerscommissie, die bestaat uit mensen met een spierziekte en zorgverleners. Zij beoordelen de aanvragen op relevantie voor de patiënt, kwaliteit en kans op vervolg. Zo weet het fonds zeker dat het geld dat besteed wordt, goed terecht komt. Ieder jaar dienen wetenschappers in Nederland hun plannen voor nieuw onderzoek in bij het fonds. Op dit moment lopen er in totaal 62 onderzoeken naar spierziekten.

NEGEN NIEUWE ONDERZOEKEN

De resultaten van twee van deze negen onderzoeken dragen op korte termijn bij aan de verbetering van de kwaliteit van leven. De overige zeven onderzoeken brengen behandeling en genezing een stap dichterbij. Lees hieronder de korte samenvatting van de onderzoeken:

1. Psychologische aanpak van pijn bij dunnevezelneuropathie – Dr. J.G.J. Hoeijmakers, MUMC

Pijn is een veelvoorkomende klacht bij dunnevezelneuropathie. Het doel van dit onderzoek is om een gerichte psychologische aanpak te ontwikkelen, die de kwaliteit van leven van mensen met dunnevezelneuropathie kan verbeteren.

2. Het verbeteren van de conditie bij spierziekten – Dr. E.L. Voorn, AMC

Mensen met een spierziekte hebben vaak moeite om voldoende te bewegen vanwege spierzwakte, vermoeidheid en pijn. Het doel van dit onderzoek is om te testen of een gepersonaliseerd trainingsprogramma de conditie en kwaliteit van leven kan verbeteren.

3. Wisselende spierzwakte bij myasthenia gravis – Dr. M. Huijbers, LUMC

Myasthenia gravis wordt veroorzaakt door antilichamen die de overgang tussen de zenuw en spier aanvallen. Sommige spieren zijn beter in het compenseren van de aanval dan andere. Het doel van dit onderzoek is om te achterhalen hoe dit komt.

4. De rol van DUX4 in het afweersysteem bij FSHD – Dr. J. de Greef, LUMC

De klachten bij FSHD worden veroorzaakt door de aanwezigheid van het eiwit DUX4 in de spiercellen. Recent onderzoek wijst erop dat DUX4 een rol heeft in het afweersysteem. Het doel van dit onderzoek is om deze rol uit te pluizen.

5. Trage spieren bij nemaline myopathie NEM6 – Prof. dr. C.A.C. Ottenheijm, VUmc

NEM6 is een vorm van nemaline myopathie die wordt gekenmerkt door trage spieren. In dit onderzoek willen de onderzoekers achterhalen hoe de fout die NEM6 veroorzaakt tot deze trage spieren leidt.

6. Combinatie van twee behandelingen voor CIDP – Dr. F. Eftimov, AMC

Mensen met CIDP kunnen op twee manieren worden behandeld. Het doel van dit onderzoek is om te achterhalen of een combinatie van beide behandelingen effectiever is dan een enkele behandeling.

7. De stofwisseling van de spieren in beeld bij SMA – Dr. W.L. van der Pol, UMC Utrecht

Mensen met SMA hebben vaak last van ‘vermoeibaarheid’ van de spieren. Het doel van dit onderzoek is om de stofwisseling van de spieren bij mensen met SMA in beeld te krijgen.

8. Mogelijke behandeling voor dystroglycanopathieën – Dr. D.J. Lefeber, Radboudumc

Bij dystroglycanopathieën is de verbinding van de spiercel met zijn omgeving verstoord, waardoor de spier zijn functie verliest. In dit onderzoek wordt gekeken hoe deze verbinding hersteld kan worden.

9. MRI voor de diagnose van CIDP en MMN – Dr. W.L. van der Pol, UMC Utrecht

De diagnose van CIDP en MMN is niet makkelijk te stellen. In dit onderzoek worden MRI-technieken ontwikkeld die gebruikt kunnen worden voor de diagnose van CIDP en MMN.