Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi(tm)) (STO: SOBI) en samenwerkingspartner Biogen (NASDAQ: BIIB) hebben bekendgemaakt dat de Europese Commissie (EC) de verlengde halfwaardetijdtherapie Alprolix(r) (rFIXFc) heeft goedgekeurd voor de behandeling van hemofilie B in alle 28 lidstaten van de Europese Unie (EU) en het behoud van de status ervan als weesgeneesmiddel heeft erkend. Alprolix is de een recombinante factor IX FC-fusieproteïnetherapie voor hemofilie B die mensen in de EU langdurige bescherming biedt tegen bloedingsvoorvallen met minder injecties.

Alprolix is geïndiceerd voor zowel behandeling naar behoefte of als profylaxe bij mensen van alle leeftijden met hemofilie B. Als Profylaxe kan het via een initiële dosis om de zeven dagen of om de 10 dagen worden toegediend, met de mogelijkheid om de dosisintervallen aan te passen op basis van de individuele respons.

“Met de goedkeuring van Alprolix krijgen mensen met hemofilie B in Europa de mogelijkheid om te profiteren van langdurige bescherming tegen bloedingen, en dat met minder injecties i,ii,iii,” aldus Sofie De Craecker, medisch directeur Benelux van Sobi. “We doen ons best om Alprolix zo snel mogelijk beschikbaar te maken in Nederland. In samenwerking met Biogen zijn we verheugd om voortdurend innovatieve therapieën te kunnen aanbieden aan mensen met hemofilie in de hele wereld.”

De goedkeuring van Alprolix door de EC was gebaseerd op resultaten uit twee wereldwijde klinische fase 3-onderzoeken, waarin de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van Alprolix werden onderzocht in hemofilie B: de B-LONG studie voor eerder behandelde volwassenen en adolescenten en de studie Kids B-LONG voor eerder behandelde kinderen tot 12 jaar.

“Alprolix is in de VS al uitgegroeid tot een toevoeging aan het behandelsarsenaal voor mensen die leven met hemofilie B in landen waar het is goedgekeurd. Het wordt ondersteund door klinische gegevens en beschikt tot op heden in de VS over de real life ervaring voor verlengende factor IX circulatietherapieën,” aldus Karel Fol, landenmanager Sobi Benelux. “We zijn er trots op dat we de Europese hemofiliegemeenschap één van de weinige behandelingsvooruitgangen in bijna 20 jaar kunnen aanbieden en geloven dat de beschikbaarheid van verlengde halfwaardetijdtherapieën in Europa de aanpak van de behandeling zal veranderen.”

Sobi en Biogen werken samen aan de ontwikkeling en het op de markt brengen van Alprolix voor hemofilie B. Sobi is de houder van de uiteindelijke ontwikkelings- en marktrechten in Europa, Noord-Afrika, Rusland en de meeste markten in het Midden-Oosten. Biogen leidt de ontwikkeling en productie van Alprolix en is houder van de marktrechten in Noord-Amerika en alle andere regio’s wereldwijd die niet tot het gebied van Sobi behoren.

Vanaf 25 mei 2016 lanceren ziekenhuizen hun Kwaliteitsvenster met behandelresultaten voor borst- en darmkanker. Hiermee zetten ziekenhuizen een nieuwe stap in het transparant maken van zorg. Yvonne van Rooy, voorzitter van de Nederlandse Vereniging van Ziekenhuizen (NVZ): “Patiënten met borst- of darmkanker kunnen voortaan online informatie bekijken over aandoeningen die voor hen relevant zijn.”

Afgelopen jaar kregen 17.099 mensen de diagnose borstkanker en 15.549 mensen de diagnose dikke darmkanker. Deze patiënten en hun naasten kunnen nu via de website www.nvz-kwaliteitsvenster.nl op een laagdrempelige manier betrouwbare en begrijpelijke informatie verkrijgen over deze aandoeningen, en in het bijzonder over de uitkomsten van borst- en darmkankerbehandelingen. Er wordt antwoord gegeven op vragen als ‘Hoe scoort een ziekenhuis op borstsparende operaties’? En ‘Hoe presteert het ziekenhuis op operaties bij endeldarmkanker’? Maar ook de ervaring van ziekenhuizen met darmkankeroperaties komt aan bod. Van Rooy: “De patiënt krijgt hiermee meer inzicht in de uitkomsten van deze ziekenhuisbehandelingen.” Om de informatie zo duidelijk mogelijk over te brengen, krijgen patiënten niet alleen cijfers te zien maar vooral informatie over de betekenis daarvan, met een toelichting per ziekenhuis.

Bij de ontwikkeling van dit Kwaliteitsvenster zijn naast de ziekenhuizen, ook Borstkankervereniging Nederland en Stichting Patiënten Kanker Spijsverteringskanaal (onderdeel van Leven met Kanker) nauw betrokken geweest. Van Rooy: “Het is opnieuw een mooie stap in transparantie richting onze patiënten. Dit is natuurlijk pas het begin. Volgend jaar worden in samenwerking met patiëntenorganisaties acht andere specifieke aandoeningen toegevoegd aan het venster.

André Willems, voorzitter SPKS: “Het geeft patiënten voor het eerst in één oogopslag inzicht in de kwaliteit van darmkankerbehandelingen in Nederlandse ziekenhuizen. Wat goed gaat maar ook wat beter kan.” AnneLoes van Staa, bestuursvoorzitter Borstkankervereniging Nederland: “BVN juicht transparantie in de zorg toe. Het is mooi dat het Kwaliteitsvenster zicht geeft op de geboden zorg in ziekenhuizen in Nederland. We zijn dan ook verheugd over de toevoeging van deze informatie omtrent borstkankerzorg.”

Alle instellingen (algemene ziekenhuizen, specialistische instellingen, umc’s) doen mee met het Kwaliteitsvenster. Revalidatiecentra lanceerden hun Kwaliteitsvenster in 2015. Het eerste Kwaliteitsvenster – met algemene kwaliteitsinformatie over ziekenhuizen – werd in 2014 gelanceerd. Vanaf de lancering zijn de Kwaliteitsvensters zo’n kwart miljoen keer bekeken. Best bekeken thema’s zijn: patiëntervaringen, sterftecijfers en werk van artsen.

Het Sturingscomité voor de Internationale Dag van het Bedplassen heeft vandaag, 24 mei 2016, uitgeroepen tot Internationale Dag van het Bedplassen. Het Sturingscomité is een nieuwe werkgroep onder leiding van de ‘International Children’s Continence Society’ (ICCS) en de ‘European Society for Paediatric Urology’ (ESPU), bestaande uit patiëntenverenigingen en verenigingen van professionele gezondheidswerkers van over de hele wereld. Ondanks de frequente misvatting dat bedplassen een eenvoudige kinderziekte is, heeft onderzoek aangetoond dat het een ernstige impact heeft op het gevoel van eigenwaarde en het emotionele welzijn van kinderen en ook op het functioneren van het kind overdag, inclusief zijn of haar schoolprestaties. Een recente studie heeft immers aangetoond dat een succesvolle behandeling van bedplassen resulteerde in aantoonbare verbeteringen in het auditieve werkgeheugen, het ruimtelijk inzicht en het werkgeheugen.

De studie documenteert de schade die bedplassen veroorzaakt inzake het neuropsychologisch functioneren van het opgroeiende kind bij niet-behandeling,” aldus Charlotte Van Herzeele van de afdeling pediatrische nefrologie/urologie van het Universitair Ziekenhuis van Gent (België). “Het is dan ook van het grootste belang dat gezinnen het probleem bespreken met een arts omdat deze secundaire problemen kunnen worden opgelost door de behandeling van een frequent voorkomende medische aandoening. Verder onderzoek kan ons helpen om onze kennis op dit vlak uit te breiden en inzicht te krijgen in optimale behandelingsmethoden.”

Bovendien is gebleken dat bedplassen een aanzienlijke impact heeft op het cognitieve functioneren én het psychologisch welzijn van kinderen:

– De aandoening kan een negatief effect hebben op de schoolprestaties van het kind
– De aantasting van het gevoel van eigenwaarde bij kinderen kan ertoe leiden dat ze zich gaan afsluiten van hun leeftijdsgenoten
– Deze angstgevoelens kan hen ertoe brengen om niet deel te nemen aan groepsactiviteiten zoals logeerpartijtjes en schooluitstappen omdat ze bang zijn om bij hun vrienden in bed te plassen1,2,7
– Het probleem kan hen ook ontmoedigen om langere reizen te maken (zoals vliegtuigvluchten of lange autoritten) om vrienden en familie te gaan bezoeken of op vakantie te gaan

Ouders van kinderen die last hebben van deze aandoening besteden gemiddeld één uur per dag aan het aanpakken van de impact ervan, bijv. het beddengoed vervangen, het kind in bad stoppen en opnieuw aankleden . De gevolgen van het bedplassen worden vaak nodeloos gerekt omdat veel ouders eerst hun heil zoeken in veranderingen in de levensstijl en de helft van de ouders geen hulp zoekt voor kinderen van vijf jaar of ouder . Hierdoor kan het één tot drie jaar duren alvorens een patiënt een arts over het bedplasprobleem raadpleegt.

Dr. Sren Rittig, professor binnen de afdeling Kind en Jeugd en lid van het nefro-urologisch team van het universitair ziekenhuis van Aarhus legt uit: “Het is belangrijk dat ouders begrijpen wat de impact van bedplassen op hun kind kan zijn en dat ze beseffen dat artsen hen kunnen helpen. Er zijn effectieve behandelingen beschikbaar die ouders en kinderen toelaten om de controle over hun leven opnieuw over te nemen. Het is tijd om actie te ondernemen!”

Veel jonge kinderen en hun gezinnen worden elke nacht geconfronteerd met bedplassen en dit soms jarenlang. De impact van bedplassen op het sociale en psychologische welzijn van kinderen wordt onderschat”, zegt Professor Serdar Tekgül van de afdeling urologie aan de Universiteit van Hacetteppe. “Vaak wordt deze aandoening ten onrechte beschouwd als een onderdeel van de natuurlijke ontwikkeling en zullen “hun kinderen er mettertijd wel uit groeien”. Toch is het een bijzonder vervelende aandoening, sociaal en mentaal disruptief voor de kinderen en uiterst stresserend voor hun gezinnen. Het is dus tijd om te handelen en iedereen te informeren over de beschikbaarheid van verschillende behandelingsopties en zo een einde te maken aan het leed van kinderen en hun gezinnen.”

Over bedplassen
Bedplassen, ook gekend als ‘enuresis nocturna’, is het oncontroleerbaar lekken van urine tijdens de slaap. Bij kinderen van ≥5 jaar wordt enuresis als abnormaal beschouwd. In de meeste gevallen wordt het veroorzaakt door een overmatige productie van urine tijdens de nacht of een verminderde capaciteit van de blaas1. Een andere oorzaak kan zijn dat het kind er niet in slaagt om wakker te worden1. Bedplassen heeft geen psychologische oorzaak1. Bedplassen is een veel voorkomende medische aandoening bij kinderen , waarbij ongeveer 5 – 10% van de 7-jarigen regelmatig in zijn of haar bed plast en het probleem kan aanhouden tot in de pubertijd en zelfs de volwassenheid .

Over de Internationale Dag van het Bedplassen
De Internationale Dag van het Bedplassen vindt elk jaar op de laatste dinsdag van mei plaats, dit jaar op 24 mei. De Internationale Dag van het Bedplassen 2016 is een initiatief van en wordt ondersteund door het Sturingscomité voor de Internationale Dag van het Bedplassen, dat bestaat uit de ‘International Children’s Continence Society’ (ICCS) en de ‘European Society for Paediatric Urology’ (ESPU) en uit verenigingen van professionele gezondheidswerkers van over de hele wereld. Het initiatief wordt ondersteund door een onvoorwaardelijk educatieve subsidie van Ferring Pharmaceuticals.

In 2015 lanceerden de ‘International Children’s Continence Society’ (ICCS) en de ‘European Society for Paediatric Urology’ (ESPU) de eerste Internationale Dag van het Bedplassen om patiënten en artsen ervan bewust te maken dat bedplassen een veel voorkomende medische aandoening is die kan en moet behandeld worden11. Het thema is: ‘Tijd om actie te ondernemen’, vanuit de wetenschap dat er veel meer gedaan kan worden om kinderen die aan bedplassen lijden, te diagnosticeren en behandelen.